O Infarmed garante que dará uma resposta num curto prazo caso a equipa médica da bebé Matilde, que nasceu com Atrofia Espinhal Muscular - Tipo I, formule um pedido de autorização especial para utilizar um medicamento que ainda não foi introduzido em Portugal. Se tal vier a acontecer, o medicamento será ministrado pelo Serviço Nacional de Saúde (SNS), sendo pago na íntegra pelo Estado sem custos para o doente.

Questionado pelo Notícias ao Minuto sobre a situação de Matilde, o Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte (CHULN) "escusa-se, por motivos éticos e deontológicos, a comentar a situação clínica individual de qualquer doente que assista".

Quanto ao pedido especial de utilização do medicamento que ainda não foi autorizado na União Europeia, o hospital esclarece  apenas que “é opção assumida do CHULN fazer uso criterioso dos mecanismos legais e regulamentares existentes, balizados pela necessária e devida fundamentação e enquadramento clínicos, no sentido de proporcionar aos cidadãos que servimos os melhores, mais eficazes e mais seguros cuidados de saúde”. 

Recorde-se que o presidente da Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde, (Infarmed), Rui Santos Ivo, prestou esclarecimentos esta quarta-feira num encontro com os jornalistas no auditório da instituição, em Lisboa.

Em termos gerais, explicou os procedimentos que o Infarmed adota relativamente a cada situação em concreto, sendo que atualmente o 'caso Matilde' é aquele que mais questões e interrogações tem levantado.

Rui Santos Ivo revelou que só no último ano foram dirigidos ao Infarmed "algumas dezenas de pedidos de autorização especial" para utilização de medicamentos sem introdução no mercado português e que, nessas situações, a autoridade do medicamento, face à informação clínica do doente e à terapêutica solicitada pelos médicos, avalia o pedido e responde num prazo curto, que é de dias ou até mesmo em 24 horas.

Quando o pedido de autorização de utilização excecional do medicamento é dado pelo Infarmed, esclareceu ainda, o mesmo é ministrado pelo Serviço Nacional de Saúde (SNS), sendo pago na íntegra pelo Estado sem custos para o doente.

Esta explicação surge numa altura em que os pais da bebé Matilde divulgaram que já recolheram donativos num valor de dois milhões de euros, custo do medicamento Zolgensma, da empresa AveXis, que pertence à farmacêutica Novartis.

O Zolgensma é uma injeção de dose única, apresentada como terapia genética dirigida à raiz da doença que afeta a bebé Matilde. O elevado preço do medicamento prende-se com o investimento realizado na investigação. A opção terapêutica a ser avaliada pelos médicos do Hospital de Santa Maria ainda só foi aprovada nos Estados Unidos. No mercado português já existe, devidamente aprovado, o Spinraz, que retarda a progressão da doença, não sendo porém de dose única nesta doença rara.

Os pais da Matilde, saliente-se ainda, deram conta esta quarta-feira que a menina já deixou os cuidados intensivos, acrescentando ainda não terem sido contactados pelo Estado. Caso o medicamento seja financiado pelo SNS, o dinheiro angariado na conta solidária irá ser doado a outras crianças com a mesma doença, garantem. 

Outros nove casos em Portugal

Em declarações à Antena 1, o presidente da Associação Portuguesa de Neuromusculares, Joaquim Brites, avisa que a solução que for encontrada para o caso da bebé Matilde deve ser estendida às outras nove crianças que sofrem da mesma doença.

“Estamos a analisar um caso porque foi mediatizado, mas por trás deste caso existem outros nove. Seria a meu ver inconcebível, e não me passaria pela cabeça permitir que isso acontecesse, deixar que a Matilde fosse tratada como merece e como todos nós desejamos, mas não esqueçamos que existem, também, outras nove famílias no mesmo estado de ansiedade”, disse o responsável, que deixa ainda uma crítica ao Serviço Nacional de Saúde.

“O mediatismo pelo menos ajudou a que se percebesse que o SNS quando tem um caso de uma medicação orfã para uma doença rara para uma posição que é preciso tomar rapidamente, não está preparado para o fazer”, notou Joaquim Brites.