Constança Braddell, que sofre de fibrose quística, apelou nas redes sociais à ação do Infarmed para ver aprovada a utilização do fármaco Kaftrio em Portugal que, garante, é o único que a "pode salvar". A Autoridade Nacional do Medicamento diz não ter recebido um pedido de Autorização de Utilização Especial por parte do Santa Maria. E porque é que o Hospital não o fez? Há uma explicação.

Na quinta-feira, a jovem de 24 anos lançou um apelo emocionado, no Instagram, na esperança de que chegasse junto das figuras proeminentes da saúde e da política. Constança nasceu com esta doença crónica, mas só em 2020 a fibrose quística fez 'soar os alarmes'. Em poucos meses, a jovem perdeu mais de 10kg e, para sobreviver, está, neste momento, a respirar com a ajuda de um ventilador não invasivo.

“Não quero morrer, quero viver" - as (duras) palavras da jovem traduzem o desespero de quem procura a solução para travar o agravamento da doença. A resposta parece estar no Kaftrio, que ainda não foi aprovado pela Autoridade Nacional do Medicamento (Infarmed). O processo está, como alega a jovem, "em negociações intermináveis".

Constança alega que entrou em contacto com o Infarmed, que "está a mostrar pouca ou nenhuma empatia", já que o presidente da Instituição lhe recomendou que pressionasse o Hospital de Santa Maria para que fosse feito o pedido "para a toma do Katfrio".

Infarmed e a aprovação

O medicamento em causa foi aprovado pela Comissão Europeia a 21/08/2020. Com essa informação inicial, a farmacêutica deu o passo seguinte para que o fármaco chegue aos hospitais. A empresa, de acordo com o Infarmed, "submeteu, em dezembro, formalmente, o pedido de avaliação para efeitos de financiamento público, e no final de janeiro, submeteu a documentação solicitada pelo Infarmed para que possa ser efetuada a referida avaliação".

Para que o Kaftrio esteja disponível para os doentes com fibrose quística em Portugal é agora necessária a 'luz verde' do Infarmed. Só assim o fármaco pode ser "utilizado e financiado pelo SNS", refere a nota enviada às redações esta sexta-feira.

Ora, estes medicamentos "devem demonstrar vantagem terapêutica e vantagem económica face à prática clinica nacional, de forma a garantir o acesso de todos os cidadãos quer às terapêuticas inovadoras, quer aos demais cuidados que necessitem no contexto do SNS".

Durante este processo, o Infarmed salvaguarda que pode ser feito um pedido de Autorização de Utilização Especial (AUE), ao abrigo de um Programa de Acesso Precoce. Estes pedidos devem ser "fundamentados pelo hospital requerente" e devem mencionar informação detalhada do paciente, que será avaliada por peritos clínicos. Este foi também o caso da pequena Matilde, a quem foi administrado o Zolgensma (que ainda não tinha autorização comercial na Europa).

No comunicado, o Infarmed assegura que "até ao momento (05/03/2021) não foi submetido ao INFARMED pedido de AUE para esta doente, tendo este facto sido confirmado pelo hospital".

Atualmente, sublinhe-se, já há doentes em Portugal a serem tratados com o Kaftrio, mas tal decorre de um Programa de Acesso Precoce aprovado pelo Infarmed, "ao abrigo do qual foram já aprovados 8 dos 10 pedidos de AUE submetidos. Os dois pedidos que aguardam decisão foram submetidos recentemente, e encontram-se em avaliação", diz ainda a Autoridade.

Santa Maria espera incluir Constança em extensão de programa

O Centro Universitário Hospitalar Universitário Lisboa Norte (CHULN) - onde se inclui o Hospital de Santa Maria - não submeteu, de facto, ao Infarmed o pedido de Autorização de Utilização Especial. Mas há uma explicação.

Em nota a que o Notícias ao Minuto teve acesso, o CHULN detalha que fez um "pedido para utilização de um fármaco acabado de aprovar no nosso país, que se aplica na situação clínica da doente. Um pedido que se insere numa rigorosa avaliação dos critérios clínicos e no melhor seguimento da doente em causa".

Para além disso, o Hospital tem como objetivo "incluir a doente numa segunda fase do Programa de Acesso Precoce (PAP) a Medicamentos ainda sem autorização de introdução no mercado".

Da primeira fase de autorizações da PAP, o CHULN utilizou "duas autorizações para tratamento de dois doentes com este medicamento". A unidade de saúde aguarda agora "informação do Infarmed sobre este processo", sendo que tinha indicação que "a negociação com a empresa para extensão do PAP estava numa fase avançada".

Esta extensão do PAP deverá incluir mais 10 doentes com fibrose quística e, por isso, "o CHULN terá a expectativa de incluir mais doentes que preencham os critérios do PAP".

De salientar que, em Portugal, há cerca de 120 doentes com a mesma patologia de Constança que carecem do mesmo fármaco.

O caso já levou o PSD a pedir a audição, no Parlamento, de várias entidades ligadas à fibrose quística e o Infarmed, de forma a esclarecer "dúvidas" sobre a não autorização em Portugal de novos fármacos para esta doença.

Os deputados do PSD referem no texto que, apesar de ao longo dos últimos cinco anos terem surgido novas terapêuticas para tratamento da fibrose quística, "lamentavelmente, as mesmas ainda não se encontram disponíveis em Portugal, razão pela qual não podem ser administradas no nosso país sem autorização expressa do Infarmed".

No dia 10 de janeiro, nas redes sociais, a Associação Nacional de Fibrose Quística (ANFQ) lembrou a importância da aprovação do Kaftrio, "que trouxe um sopro de esperança". "Precisamos de medidas excecionais para que seja uma realidade em Portugal urgentemente", apelou a Associação.

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