Num conjunto de quatro perguntas dirigidas ao Governo através do grupo parlamentar do Bloco de Esquerda (BE), os bloquistas questionam não só sobre o motivo de essa autorização de utilização excecional (AUE) não ter sido ainda pedida pelo Hospital de Santa Maria, em Lisboa, onde a criança está a ser tratada, como também sobre a razão de esta ainda não ter sido tratada com o medicamento Spinraza, disponível em Portugal, ao contrário do Zolgensma.

O medicamento Zolgensma, uma opção terapêutica a ser avaliada pelos médicos do Hospital de Santa Maria, em Lisboa, que acompanha a situação da bebé Matilde, de dois meses e meio, a quem foi diagnosticada atrofia muscular espinhal, ainda só foi aprovado nos Estados Unidos. No mercado português já existe, devidamente aprovado, o Spinraza, que retarda a progressão da doença, não sendo porém de dose única nesta doença rara.

"O tempo das crianças é muito diferente do tempo dos adultos, mais ainda no caso de uma criança doente cuja intervenção precoce é fundamental", lê-se no texto do BE.

Referindo que o Serviço Nacional de Saúde (SNS) tem "todos os instrumentos para garantir a todas as pessoas os tratamentos necessários quando estes não se encontram disponíveis em Portugal", o BE defende que "urge, portanto, garantir que que os utentes são devidamente esclarecidos acerca dos tratamentos possíveis bem como assegurar que são implementados os passos necessários para lhes aceder com celeridade".

"Na certeza de que o SNS tudo fará para assegurar o devido tratamento a esta bem como às restantes crianças com Atrofia Muscular Espinhal, o Bloco de Esquerda pretende aferir se estão a ser desenvolvidas todas as ações necessárias para agilizar o tratamento da Matilde, a ser acompanhado no Hospital de Santa Maria em Lisboa, bem como das restantes crianças que sofrem desta patologia", acrescenta ainda o BE.

Na quarta-feira o Infarmed (Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde), esclareceu que caso a equipa médica da bebé Matilde, que nasceu com atrofia espinhal muscular, formule um pedido de autorização especial para utilizar um medicamento que ainda não foi introduzido em Portugal, este organismo dará uma resposta num curto prazo.

Quando o pedido de autorização de utilização excecional do medicamento é dado pelo Infarmed, esclareceu ainda, o mesmo é ministrado pelo Serviço Nacional de Saúde (SNS), sendo pago na íntegra pelo Estado sem custos para o doente, explicou o presidente do Infarmed, Rui Santos Ivo.

Esta explicação surge numa altura em que foi divulgado que os pais da bebé Matilde já recolheram donativos num valor de dois milhões de euros, custo do medicamento Zolgensma, da empresa Avexis, que pertence à farmacêutica Novartis.

O Zolgensma é uma injeção de dose única, apresentada como terapia genética dirigida à raiz da doença que afeta a bebé Matilde. O elevado preço do medicamento prende-se com o investimento realizado na investigação.

O pedido de autorização especial ou excecional de um determinado medicamento é feito em regra no caso de medicamentos inovadores que ainda não foram avaliados ou autorizados pela Agência Europeia do Medicamento e pelo Infarmed, a nível nacional.