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"O medicamento Amvuttra (vutrisiran) obteve autorização de financiamento no tratamento de amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose ATTRh), mais conhecida por doença dos pezinhos, em doentes adultos com polineuropatia de estádio 1 ou estádio 2, nos doentes acompanhados no Serviço Nacional de Saúde", refere o Infarmed, num comunicado hoje divulgado.
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De acordo com a autoridade do medicamento, "além de alargar o arsenal terapêutico para esta doença", o Amvuttra "traz também algumas vantagens como a administração subcutânea em alternativa à perfusão, tendo uma administração trimestral, o que aumenta largamente a periodicidade do tratamento em relação a outras opções terapêuticas (de três semanas e de base diária)".
Em junho deste ano, a diretora do centro de referência para a paramiloidose do Norte tinha lamentado a demora nos processos e aprovações de medicamentos que podem tratar melhor a "doença dos pezinhos" que, quando não tratada, provoca a morte em 10 anos.
"Estamos há quase dois anos à espera da libertação de um versão subcutânea de um medicamento, que já não obrigaria à vinda dos doentes ao hospital de dia e seria muito mais fácil e cómodo. Gostaríamos que estes processos fossem todos mais simples e que a aprovação e negociação com o Infarmed [Instituto Nacional da Farmácia e do Medicamento] também fossem mais expeditas para que os medicamentos chegassem mais depressa aos doentes", disse na altura Teresa Coelho, em declarações à Lusa.
Responsável desde 1990 pela Unidade Corino de Andrade (UCA), centro de referência localizado no Porto que pertence à Unidade Local de Saúde de Santo António, Teresa Coelho lamentou que a Agência Europeia do Medicamento (EMA) tenha aprovado o novo medicamento em 2022, mas em Portugal o processo se tenha arrastado.
"Atualmente o tratamento é endovenoso e obriga a ir ao hospital três vezes por mês. O novo permitiria fazer de três em três meses e de forma subcutânea", especificou.
A paramiloidose, conhecida como "doença dos pezinhos", foi detetada em 1939 pelo médico Corino de Andrade em zonas piscatórias de Vila do Conde e da Póvoa de Varzim.
Esta é uma doença rara com cerca de 50.000 doentes conhecidos em todo o mundo. Em Portugal haverá cerca de dois mil doentes.
Os sintomas dos adultos jovens estão relacionados com a neurologia: perda de sensibilidade, peso, força e de controlo do funcionamento de alguns órgãos.
Já nos doentes mais velhos, há um grande peso da doença cardíaca.
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