Graças a um novo estudo, foi possível demonstrar, pela primeira vez, que os efeitos da síndrome de Alagille, um distúrbio genético incurável que afeta o fígado, podem ser revertidos com um único medicamento.
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Duc Dong, líder do estudo, publicado na Proceedings of the National Academy of Sciences, revista científica, explica, em comunicado, que a novidade "tem o potencial de transformar o tratamento para esta doença rara e também pode ter implicações para doenças mais comuns".
Agora, o "nosso objetivo é levar esse medicamento a testes clínicos e que os nossos resultados demonstrem a sua eficácia pela primeira vez”, acrescenta o investigador.
O novo medicamento, chamado NoRA1, ativa um sistema de sinalização célula a célula, presente em quase todos os animais, e que ajuda a estimular vários processos biológicos fundamentais, desempenhando um papel importante em muitas doenças.
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Através de testes, feitos em animais com mutações no mesmo gene afetado pela síndrome, foi possível perceber que o NoRA1 ajuda a reverter os danos que afetaram o fígado e aumenta as hipóteses de sobrevivência.
Os cientistas estão, atualmente, a testar este efeito em fígados em miniatura, cultivados em laboratório, com células estaminais de pacientes com Alagille.
Anualmente, nascem mais de quatro mil bebés com esta síndrome, que é causada por uma mutação que impede a formação e a regeneração dos ductos biliares no fígado. Normalmente, o diagnóstico é sinónimo de um transplante de fígado, no entanto, quando não é possível a taxa de mortalidade é de 70%, até ao final da adolescência.
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