O Infarmed ainda não recebeu o pedido de autorização de utilização especial do medicamento Zolgensma que poderá salvar a vida da pequena Matilde.

Segundo disse em conferência de imprensa Rui Santos Ivo, presidente do Conselho Diretivo da Autoridade do Medicamento, o Hospital Santa Maria ainda não enviou o pedido ao Infarmed.

"Estamos a recolher informação sobre este caso, que se rodeia de uma maior complexidade, sendo que até agora não recebemos esse pedido", garantiu, cita a TVI24.

Mas, explicou, caso o hospital faça esse pedido formal e o mesmo seja autorizado pelo Infarmed, o dinheiro angariado na gigante onda de solidariedade não será necessário porque o Estado financiará o medicamento na totalidade.

"Quando há uma autorização de utilização excecional, o medicamento é autorizado e é disponibilizado pela instituição sem custos para o doente ao qual ele é prescrito e é administrado", garantiu Rui Santos Ivo.

Recorde-se que à pequena Matilde, de dois meses e meio, foi diagnosticada Atrofia Muscular Espinhal - Tipo I, uma doença rara cujo único medicamento que a pode salvar só está autorizado nos Estados Unidos da América e tem um custo de dois milhões de euros.

O Zolgensma é uma injeção de dose única, apresentada como terapia genética dirigida à raiz da doença que afeta a bebé Matilde. O elevado preço do medicamento prende-se com o investimento realizado na investigação.

O pedido de autorização especial ou excecional de um determinado medicamento é feito em regra no caso de medicamentos inovadores que ainda não foram avaliados ou autorizados pela Agência Europeia do Medicamento e pelo Infarmed, a nível nacional.

Segundo explicou Rui Santos Ivo, quando é efetuado um pedido de autorização especial para utilização de um medicamento, o pedido da equipa médica responsável pela opção terapêutica deve conter "um conjunto de informações técnicas sobre a situação do doente", por forma a permitir uma correta avaliação por parte do Infarmed.

Um pedido de autorização especial de utilização de medicamento envolve ainda "aspetos operacionais", nomeadamente saber quem fornece o medicamento e de onde vem.

Após este processo, o medicamento pode ser utilizado pela instituição e, depois, a partir da sua introdução no mercado haverá sempre uma negociação sobre o valor da comparticipação do Estado e eventual entrada daquele produto no pacote de medicamentos adquiridos à empresa farmacêutica que o detém.

O medicamento Zolgensma, uma opção terapêutica a ser avaliada pelos médicos do Hospital de Santa Maria, em Lisboa, que acompanha a situação da bebé Matilde, de dois meses e meio, a quem foi diagnosticada atrofia muscular espinhal, ainda só foi aprovado nos Estados Unidos. No mercado português já existe, devidamente aprovado, o Spinraz, que retarda a progressão da doença, não sendo porém de dose única nesta doença rara.