Uma equipa de investigação internacional desenvolveu uma nova terapia baseada na nanotecnologia, denominada NanoGLA, para o tratamento da doença de Fabry, alcançando uma nova solução terapêutica com "eficácia assinalável" em estudos pré-clínicos.
O projeto foi liderado pela investigadora Nora Ventosa, do grupo Nanomol-Bio do Instituto de Ciência dos Materiais de Barcelona (ICMAB-CSIC) e do Consórcio de Centros de Rede de Investigação Biomédica para Bioengenharia, Biomateriais e Nanomedicina (CIBER-BBN) e publicou na quinta-feira na revista Science Advances. Contou ainda com a colaboração de investigadores de diversas instituições internacionais como o ICMAB-CSIC, o CIBER-BBN, o Vall d'Hebron Research Institute (VHIR) e diversas empresas de países como a Áustria, Israel, China, Dinamarca ou o Reino Unido.
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A doença de Fabry é uma doença rara de origem genética causada pela deficiência da enzima GLA (alfa-galactosidase A) com repercussões graves em diversos órgãos. A terapia NanoGLA, baseada na utilização de nanolipossomas (partículas de tamanho nanométrico formadas por uma bicamada lipídica que pode encapsular fármacos), permite que a enzima deficiente em GLA, encapsulada em nanolipossomas, atinja eficazmente os órgãos mais afetados por esta doença.
Durante o projeto, os investigadores conseguiram fabricar a NanoGLA com a qualidade e quantidade necessárias para os testes pré-clínicos e assim poder avançar para as fases clínicas. Em estudos utilizando ratos com doença de Fabry, a NanoGLA demonstrou uma eficácia melhorada em comparação com as terapias que utilizam a enzima não encapsulada, mostrando eficácia nos órgãos afetados e até mesmo no cérebro, um marco fundamental que os tratamentos atuais não atingem. Estes resultados realçam o potencial desta terapêutica para abordar as manifestações sistémicas e cerebrovasculares da doença de Fabry.
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"A nova formulação da NanoGLA representa uma oportunidade promissora para abordar as manifestações neurológicas da doença, uma limitação que as terapias atuais não conseguem ultrapassar", explicou Elisabet González, investigadora do ICMAB e uma das principais autoras do artigo.
Um dos próximos desafios dos investigadores é desenvolver tratamentos mais seguros e eficazes, aproveitando o potencial da nanotecnologia.
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